Skip to content

Przewidywanie niekorzystnych wyników u dzieci z chorobą sierpowatą

1 miesiąc ago

1025 words

W dobrze zaprojektowanym i pouczającym badaniu, Miller i współpracownicy (wydanie z 13 stycznia) wykazali, że wśród dzieci z niedokrwistością sierpowatą, które były w wieku poniżej dwóch lat, zapalenie palców, ciężka niedokrwistość lub zwiększona liczba leukocytów przewidywały niekorzystny wynik później w dzieciństwie. Wynik negatywny został zdefiniowany jako jeden z następujących: częsty ból, nawracający ostry zespół klatki piersiowej, udar lub śmierć. Wykorzystując trzy predyktory, opracowali model prognostyczny, aby zidentyfikować dzieci, które mogą skorzystać z terapii wysokiego ryzyka.
Uważamy, że model byłby bardziej przydatny klinicznie, gdyby tylko śmierć i udar zostały uwzględnione jako niekorzystne. W przypadku pierwotnej prewencji zespołu ostrej klatki piersiowej występuje znacznie mniejszy bodziec, który rzadko kończy się śmiercią u dzieci, 2 lub nawracającym bólem. Terapie wysokiego ryzyka, takie jak przeszczepienie komórek macierzystych, mogą być bezpiecznie opóźnione, dopóki nie rozwinie się częsty ból lub nawracający zespół ostrej klatki piersiowej i rozpoczęto próbę terapii hydroksymocznikiem, ponieważ okazało się, że hydroksymocznik jest skuteczny jako profilaktyka przeciwko tym dwóm komplikacjom3, ale nie został jeszcze oceniony pod kątem zapobiegania udarowi.
Krzywa charakterystyki operacyjnej odbiornika pokazana na rysunku 2 pokazuje zależność między czułością a częstością fałszywie dodatnią (1 – specyficzność) w zależności od prawdopodobieństwa ciężkiej choroby. Autorzy sugerują prawdopodobieństwo 36 procent jako progu klasyfikacji dzieci jako osób wysokiego ryzyka. Przy tej wartości granicznej specyfika jest wysoka (91 procent), ale czułość wynosi tylko 23 procent. Ten próg, który minimalizuje fałszywie dodatnią częstość, jest odpowiedni, gdy rozważa się pacjentów poddawanych terapii wysokiego ryzyka, takich jak przeszczep komórek macierzystych, ponieważ zmniejsza to liczbę dzieci, które niepotrzebnie otrzymywałyby tę terapię. Alternatywne odcięcie może być również skutecznie stosowane w połączeniu z przezczaszkową ultrasonografią Dopplerowską w celu identyfikacji dzieci z wysokim ryzykiem udaru. Przy wartości granicznej, której celem jest identyfikacja dzieci z wysokim i umiarkowanym ryzykiem (próg 9 procent), wrażliwość na identyfikację dzieci, które będą miały niekorzystne wyniki, w tym udar, zwiększa się do prawie 95 procent, aczkolwiek przy zmniejszonej specyficzności. Takie podejście wyeliminowałoby potrzebę ultrasonografii u wszystkich dzieci niskiego ryzyka (44 procent całej grupy), a tym samym obniżyło koszty i poprawiło pozytywną siłę predykcyjną ultrasonografii.
John Horan, MD
Norma Lerner, MD
University of Rochester, Rochester, NY 14642
3 Referencje1. Miller ST, Sleeper LA, Pegelow CH, i in. Przewidywanie niekorzystnych wyników u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. N Engl J Med 2000; 342: 83-89
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
2. Castro O, Brambilla DJ, Thorington B, i in. Ostry zespół klatki piersiowej w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej: zapadalność i czynniki ryzyka: wspólne badanie dotyczące choroby sierpowatokrwinkowej. Blood 1994; 84: 643-649
Web of Science MedlineGoogle Scholar
3. Charache S, Terrin ML, Moore RD, i in. Wpływ hydroksymocznika na częstość bolesnych kryzysów w niedokrwistości sierpowatej. N Engl J Med 1995; 332: 1317-1322
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
Odpowiedź
Autorzy odpowiadają:
Do redakcji: Cieszymy się, że dr Horan i Lerner odkryli nasz model prognostyczny prowokujący i potencjalnie przydatny w praktyce klinicznej. Wartość badania z pewnością zależy od akceptacji wszystkich naszych punktów końcowych jako surowych, a wśród autorów i kilku recenzentów panuje zgoda co do tego, że ta konstelacja czynników rzeczywiście identyfikuje grupę z ciężką chorobą. Te punkty końcowe są podobne do tych, które są używane przez innych w celu uzasadnienia interwencji terapeutycznej za pomocą hydroksymocznika lub przeszczepu szpiku, i przeprowadzono oddzielne analizy wszystkich czterech komplikacji, które wybraliśmy, aby wskazać na obecność ciężkiej choroby. W naszym badaniu pacjenci należący do grupy z ciężką chorobą na podstawie częstego bólu i nawracającego ostrego zespołu klatki piersiowej mieli znaczną chorobowość (odpowiednio średnio 41,7 i 16,9 epizodów w ciągu dziewięciu lat obserwacji); zwiększona częstość występowania obu tych powikłań była związana z przedwczesną śmiercią u dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwienną.1-3
Alternatywny próg dla klasyfikacji dzieci jako wysokiego ryzyka może być przydatny, w zależności od rozważanej interwencji; dlatego uwzględniliśmy w raporcie charakterystykę działania odbiornika. Punkt odcięcia 9 procent rzeczywiście miałby wysoką wrażliwość – to znaczy, że praktycznie wszystkie dzieci, które miałyby mieć ciężki przebieg, byłyby w tej grupie. Inne testy przesiewowe mogą być następnie użyte do próby zidentyfikowania i wykluczenia dzieci z grupy niskiego ryzyka.
Obecnie przezczaszkowa ultrasonografia dopplerowska jest najbardziej czułym sposobem identyfikacji dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, u których występuje zwiększone ryzyko udaru. Chociaż nasza analiza opierała się na złożonym punkcie końcowym, 36 procent dzieci z ciężką chorobą w naszym badaniu rzeczywiście miało udar, a niedokrwistość, 4,5 podwyższona liczba leukocytów, 5 i częsty ostry zespół klatki piersiowej były wcześniej zwiększone ryzyko udaru. Na uwagę zasługuje badanie oceniające, czy podejście podobne do naszego, ale skupione wyłącznie na przewidywaniu udaru, zwiększy wartość predykcyjną przezczaszkowej ultrasonografii dopplerowskiej.
Scott T. Miller, MD
State University of New York-Downstate Medical Center, Brooklyn, NY 11203
Lynn A. Sleeper, Sc.D.
Laura E. Enos, MS
New England Research Institutes, Watertown, MA 02472
5 Referencje1. Platt OS, Thorington BD, Brambilla DJ, et al. Ból w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej: wskaźniki i czynniki ryzyka. N Engl J Med 1991; 325: 11-16
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
2. Castro O, Brambilla DJ, Thorington B, i in. Ostry zespół klatki piersiowej w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej: zapadalność i czynniki ryzyka. Blood 1994; 84: 643-649
Web of Science MedlineGoogle Scholar
3. Platt OS, Brambilla DJ, Rosse WF, i in. Śmiertelność w niedokrwistości sierpowatej: oczekiwana długość życia i czynniki ryzyka przedwczesnej śmierci. N Engl J Med 1994; 330: 1639-1644
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
4. Ohene-Frempong K, Weiner SJ, Sleeper LA, i in. Wypadki mózgowo-naczyniowe w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej: wskaźniki i czynniki ryzyka. Blood 1998; 91: 288-294
Web of Science MedlineGoogle Scholar
5. Balkaran B, Char G, Morris JS, Thomas PW, Serjeant BE, Serjeant GR
[przypisy: bostonka choroba, przewody cuviera, wysypka bostońska okres wylęgania ]
[więcej w: jdj bachalski, sabina kluz, bdinet ]

0 thoughts on “Przewidywanie niekorzystnych wyników u dzieci z chorobą sierpowatą”

  1. [..] Oznaczono ponizsze tresci z artykulu oryginalnego: Oprogramowanie dla stomatologii[…]